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Traitements Futurs

En cours de rédaction…

2 Comments

  1. Rua José Rua José

    bonjour

    j’ai trouvé cet article sur une biotech intéressant et il peut concerner la SEP

    Anavex a accumulé des données très prometteuses, en ce qui concerne son traitement de la maladie d’Alzheimer, l’ANAVEX 2-73. Par exemple, la société dispose de données précliniques démontrant que le 2-73 bloque la formation des protéines beta-amyloïdes dans le cerveau. L’agrégation de ces protéines, qui provoque la formation de plaques, est considérée comme l’un des marqueurs les plus importants de la présence d’Alzheimer. De plus, la société a également démontré que l’effet de dispersion sur cette plaque augmente avec la dose administrée.

    Bien que ce soit prometteur, la dispersion de la plaque ne suffit pas. Alzheimer est une maladie compliquée. Beaucoup de traitements ont été testés, et beaucoup ont échoué. Certains traitements ont été conçus en priorité pour disperser les plaques amyloïdes, mais ils ne semblent pas stopper la dégradation cognitive. Il ne semble pas que l’élimination des plaques de protéines dans le cerveau soit le meilleur moyen pour stopper ou faire régresser la maladie. Quelque chose se situant plus en amont les provoque et cette chose est également responsable des dommages exercés sur les fonctions cérébrales. Il se peut que les plaques beta-amyloïdes soient une sorte de mécanisme de défense contre les causes à l’origine de la maladie.

    Le traitement d’Anavex fonctionne plus en amont que les plaques amyloïdes mêmes. Il frappe différentes cibles via un récepteur cellulaire appelé sigma-1. Les récepteurs sont des protéines qui se trouvent en lisière de la membrane d’une cellule et jouent un rôle de mécanisme de signalement. Elles se comportent comme de minuscules interrupteurs moléculaires, activant ou désactivant certaines fonctions.

    L’ANAVEX 2-73 a déjà franchi les évaluations de Phase 1 sur des humains et a enregistré d’excellents résultats en matière de sécurité. Aucun effet secondaire grave n’a été mentionné. Les évaluations de phase 1 se focalisent normalement sur la sécurité plutôt que sur l’efficacité. Le traitement est en général administré à des volontaires en bonne santé plutôt qu’à des volontaires malades. Toutefois, le traitement d’Anavex pour Alzheimer a évolué vers l’évaluation de Phase 2.

    En modifiant les effets de ces récepteurs, le 2-73 est conçu pour « re-calibrer » une cellule qui dysfonctionne, lui redonnant ainsi un fonctionnement plus normal et réduisant la gravité de la maladie. Le traitement aide les voies de réparation cellulaires dans le cerveau qui sont activées par le récepteur Sigma-1. La société dispose de données préliminaires de Phase 2a montrant que le 2-73 agit contre les aspects clés d’Alzheimer, notamment non seulement les protéines beta-amyloïdes mais également les protéines tau, le stress oxydant et l’inflammation, tous probablement responsables de ces protéines mal « repliées » qui s’accumulent dans le cerveau.

    En agissant en amont, le 2-73 possède le potentiel d’empêcher le processus de la maladie qui conduit à la formation des plaques amyloïdes et endommage le cerveau. La technologie Sigma-1 d’Anavex semble également prometteuse dans d’autres maladies neurodégénératives comme la sclérose latérale amyotrophique (SLA), Huntington, la sclérose en plaques et Parkinson, pour lesquelles la société a obtenu un financement de la Fondation Michael J. Fox. Le récepteur sigma-1 pourrait également jouer un rôle dans la dépression, l’angoisse, l’épilepsie et la convalescence suite à un AVC. Le potentiel de la technologie Sigma-1 d’Anavex est véritablement énorme.

  2. Rua José Rua José

    pour info: de ce matin

    Le masitinib, dans la sclérose latérale amyotrophique (sla) ou maladie de Charcot. L’étude de phase 3 (la dernière avant une éventuelle commercialisation) est un succès.

    Elle montre en effet un bénéfice statistiquement significatif sur le score de la maladie après 48 semaines de traitement chez les patients prenant masitinib plus le médicament traditionnel riluzole (vs. riluzole seul). Les mesures secondaires (Capacité Vitale Forcée et Evaluation fonctionnelle combinée) ressortent également positives.

    Il s’agit donc d’une très bonne performance pour AB Science. Aucun traitement n’a jamais fait la démonstration d’un quelconque bénéfice dans la SLA, une maladie neurodégénérative extrêmement sévère qui touche environ 50 000 patients en Europe et aux Etats-Unis. La situation est très favorable pour le groupe qui atteint son objectif dès l’analyse intérimaire (soit sur 50% seulement des 191 patients prévus).

    Quelle sera la prochaine étape ? Le groupe a annoncé son intention de partager ces données avec l’EMA (agence européenne du médicament) et la FDA (Food and Drug Administration, autorité de régulation américaine) afin de discuter de la possibilité de déposer un dossier d’enregistrement pour une autorisation de mise sur le marché du masitinib dans la SLA.

    A l’issue d’une discussion avec les autorité, AB Science peut effectivement déposer le dossier d’enregistrement sur la base des données intérimaires et obtenir l’enregistrement d’ici un an. Le groupe peut également attendre la réalisation à terme de l’étude et obtenir ainsi les données à 48 semaines de traitement pour les 50% de patients restants.

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